Обзор и оценка акции Taysha Gene Therapies, Inc.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) разрабатывает генотерапевтические препараты на основе аденоассоциированных вирусных векторов для лечения тяжелых моногенных заболеваний центральной нервной системы. Компания фокусируется на клинических испытаниях методов генного замещения при редких генетических синдромах. Потенциальную выручку Taysha Gene Therapies связывает с будущей коммерциализацией терапевтических кандидатов после прохождения регуляторных согласований. Исследовательский портфель компании включает несколько программ таргетного лечения врожденных нарушений нервной системы. Ведущий кандидат TSHA-102 проходит испытания для терапии синдрома Ретта с использованием механизма контролируемой экспрессии гена MECP2. Препарат TSHA-120 нацелен на коррекцию дефектов гена ганаксина при гигантской аксональной нейропатии. В рамках борьбы с детскими нейрональными цероидными липофусцинозами компания продвигает кандидаты TSHA-118 и TSHA-121 для лечения болезни CLN1. Программы TSHA-101 и TSHA-105 предназначены для терапии GM2-ганглиозидоза и генетического дефицита транспортера цитрата SLC13A5. Научно-производственную базу платформы формирует стратегический альянс с Юго-западным медицинским центром Техасского университета. Клинические исследования и доклинические испытания организация проводит на территории США и Канады в сотрудничестве с ведущими академическими институтами. Taysha Gene Therapies формирует профильный портфель в секторе нейробиотехнологий и редких орфанных заболеваний. В сегменте разработки генной терапии для центральной нервной системы компания конкурирует с Novartis, Sarepta Therapeutics и Voyager Therapeutics. Taysha Gene Therapies основали в 2019 году на базе научных открытий в области векторной доставки генов. Штаб-квартира организации находится в Далласе, штат Техас. Пост главного исполнительного директора занимает Шон Нолан. Публичное размещение акций состоялось 24 сентября 2020 года, после чего ценные бумаги компании начали торговаться на бирже Nasdaq под тикером TSHA.