Обзор и оценка акции Intellia Therapeutics, Inc.

Intellia Therapeutics (NTLA) разрабатывает терапевтические препараты на основе технологии редактирования генома CRISPR/Cas9. Биотехнологическая платформа компании модифицирует целевые участки ДНК человека для устранения первопричин тяжелых генетических заболеваний. Текущую выручку формируют исследовательские соглашения, лицензионные отчисления и промежуточные партнерские выплаты от глобальных фармацевтических корпораций. Научные разработки компании делятся на системную терапию внутри организма (in vivo) и клеточную инженерию вне тела пациента (ex vivo). Препарат NTLA-2001 проходит клинические испытания для лечения транстиретинового амилоидоза, а кандидат NTLA-2002 блокирует развитие приступов наследственного ангионевротического отека. В сегменте печеночных патологий лаборатории Intellia Therapeutics создают лекарственные кандидаты против гемофилии A и B, дефицита альфа-1-антитрипсина и первичной гипероксалурии 1-го типа. Программа клеточной терапии NTLA-5001 тестируется в лечении острого миелоидного лейкоза с помощью модификации Т-клеточных рецепторов. Компания совместно с Regeneron Pharmaceuticals ведет совместную разработку средств таргетированной генной коррекции для гемофилии. Исследовательский альянс со структурами Novartis развивает модификацию гемопоэтических стволовых клеток против серповидноклеточной анемии. Партнерства со стартапом SparingVision и институтом Сан-Раффаэле расширяют охват технологии на генетические патологии зрения и онкологию. Intellia Therapeutics занимает положение одного из пионеров клинического внедрения нуклеазных систем направленного редактирования генов в организме человека. Основную отраслевую конкуренцию компании составляют CRISPR Therapeutics, Editas Medicine и Beam Therapeutics. Организацию основали в 2014 году под первоначальным наименованием AZRN в американском биотехнологическом кластере в Кембридже, штат Массачусетс. Должность главного исполнительного директора занимает Джон Леонард, руководящий масштабированием клинических программ. Акции компании получили листинг на бирже Nasdaq под тикером NTLA в ходе первичного публичного размещения 6 мая 2016 года.