Обзор и оценка акции Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) разрабатывает лекарственные препараты на основе антисмысловых олигонуклеотидов для лечения тяжелых генетических заболеваний. Компания использует собственную технологическую платформу TANGO для селективного повышения экспрессии белков при генетической недостаточности. Выручку формируют платежи по соглашениям о сотрудничестве и лицензированию терапевтических разработок в сфере генетической медицины. Основной научный фокус Stoke Therapeutics направлен на преодоление гаплонедостаточности при редких заболеваниях центральной нервной системы и органов зрения. Собственная платформа Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output восстанавливает выработку белка до физиологического уровня за счет адресного воздействия на пре-мРНК. Ведущий клинический кандидат STK-001 проходит клинические испытания для терапии синдрома Драве, представляющего собой тяжелую форму детской генетической эпилепсии. Второй препарат STK-002 находится на стадии доклинических исследований и предназначен для лечения аутосомно-доминантной атрофии зрительного нерва. В рамках совместной программы с Acadia Pharmaceuticals компания разрабатывает новые РНК-препараты для коррекции нарушений нейроразвития. Stoke Therapeutics концентрирует исследовательские процессы и потенциальные каналы сбыта преимущественно на рынке США. Все научные программы компании нацелены на создание патогенетической терапии для пациентов с подтвержденными моногенными мутациями. Stoke Therapeutics занимает специализированную нишу в секторе РНК-ориентированной генной терапии моногенных неврологических нарушений. В сегменте лечения синдрома Драве и разработок на базе олигонуклеотидов компания конкурирует с Ionis Pharmaceuticals, Biogen, PTC Therapeutics и Jazz Pharmaceuticals. Компания основана в 2014 году под первоначальным наименованием ASOthera Pharmaceuticals и сменила название на текущее в мае 2016 года. Штаб-квартира организации расположена в Бедфорде, штат Массачусетс, а руководство компанией осуществляет генеральный директор Иэн Ф. Смит. Акции Stoke Therapeutics котируются на бирже Nasdaq под тикером STOK с момента проведения IPO 19 июня 2019 года.