Обзор и оценка акции Solid Biosciences Inc.

Solid Biosciences Inc. (SLDB) разрабатывает генно-терапевтические препараты для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и нервно-мышечных патологий. Компания создает вирусные векторы для адресной доставки функционального гена дистрофина в мышечные ткани человека. Потенциальные доходы бизнеса формируют исследовательские партнерства, лицензионные соглашения и будущий сбыт орфанных медикаментов. Научный портфель компании объединяет программы генного переноса SGT-001 и SGT-003, нацеленные на восстановление синтеза белка дистрофина. Кандидат SGT-003 использует аденоассоциированный вирусный капсид следующего поколения для улучшения доставки генетического материала в скелетные и сердечные мышцы. Технологическая база Solid Biosciences включает метод двойной экспрессии для одновременного переноса нескольких терапевтических генов в одном векторе. Исследовательские лаборатории предприятия проектируют специализированные капсиды с повышенным тропизмом к мышечным волокнам и сниженной иммуногенностью. В рамках лицензионного соглашения с Ultragenyx Pharmaceutical компания ведет совместную разработку терапевтических решений против мышечных дистрофий. Основную группу пациентов составляют дети и взрослые с тяжелыми врожденными дегенеративными патологиями мышц. Клинические испытания и доклинические программы фирма реализует преимущественно на территории США. Solid Biosciences занимает нишу биотехнологического разработчика генных терапий для редких нервно-мышечных заболеваний. В сегменте препаратов против дистрофии Дюшенна компания конкурирует с корпорациями Sarepta Therapeutics и Pfizer. Solid Biosciences основали в 2013 году для создания методов генетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Главный офис организации располагается в Чарльзтауне, штат Массачусетс. Должность главного исполнительного директора занимает Александр Камбо. Компания разместила обыкновенные акции на бирже Nasdaq под тикером SLDB в ходе IPO 26 января 2018 года.