Обзор и оценка акции uniQure N.V.

uniQure (QURE) разрабатывает препараты генной терапии для лечения тяжелых генетических заболеваний. Компания поставляет на рынок препарат HEMGENIX против гемофилии B и тестирует линейку кандидатов для терапии нарушений центральной нервной системы. Доходную базу бизнеса формируют лицензионные роялти от коммерческих партнеров и прямые выплаты за достижение этапов клинической разработки. Ключевой коммерческий продукт компании, препарат HEMGENIX, стимулирует выработку фактора свертывания крови IX у пациентов с гемофилией B. Эксклюзивные глобальные права на коммерциализацию этого лекарства переданы корпорации CSL Behring в рамках партнерского соглашения. Ведущий клинический кандидат AMT-130 проходит фазу испытаний I/II для лечения болезни Хантингтона. В сегменте неврологических патологий компания тестирует препарат AMT-260 против мезиальной височной эпилепсии и развивает соединение AMT-162 для терапии бокового амиотрофического склероза. Лицензионное соглашение с Apic Bio обеспечивает права на создание и выпуск генной терапии для пациентов с мутациями в гене SOD-1. Направление метаболических нарушений представлено экспериментальным препаратом AMT-191, проходящим исследования для терапии болезни Фабри. Собственные технологические платформы предприятия обеспечивают выпуск аденоассоциированных вирусных векторов для клинических испытаний. Компания ориентирует исследовательские программы и сбыт лицензий преимущественно на рынки США и европейских стран. Организация занимает устойчивые позиции в секторе аденоассоциированной вирусной генной терапии редких моногенных заболеваний. В сегменте разработок для лечения наследственных нарушений компания конкурирует с BioMarin Pharmaceutical, Spark Therapeutics и Sarepta Therapeutics. uniQure ведет историю с 1998 года, когда проект зародился в Нидерландах в качестве исследовательской биотехнологической платформы. Штаб-квартира организации располагается в Амстердаме, а руководство бизнесом осуществляет генеральный директор Мэттью Капуста. Публичное размещение акций прошло на бирже Nasdaq 5 февраля 2014 года под тикером QURE.