Обзор и оценка акции CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) занимается разработкой генных препаратов для лечения тяжёлых наследственных и онкологических заболеваний. Компания использует технологию CRISPR/Cas9, позволяющую точно редактировать генетический код организма. Доход формируется за счёт партнёрских соглашений, лицензионных платежей и совместных программ разработки с крупными фармацевтическими компаниями, поскольку собственные препараты пока проходят клинические испытания. Бизнес CRISPR Therapeutics строится на нескольких терапевтических направлениях: заболевания крови, онкология, регенеративная медицина и редкие генетические патологии. Флагманская разработка компании, созданная совместно с Vertex Pharmaceuticals, представляет собой ex vivo терапию на основе редактирования гемопоэтических стволовых клеток пациента для лечения бета-талассемии и серповидноклеточной анемии; препарат уже получил регуляторные одобрения в ряде стран под коммерческим названием Casgevy. Компания разрабывает линейку аллогенных CAR-T терапий на основе донорских клеток: одна программа нацелена на CD19-позитивные злокачественные заболевания крови, другая воздействует на антиген созревания B-клеток при рецидивирующей множественной миеломе, третья таргетирует антиген CD70 при солидных опухолях и гемобластозах. Отдельное направление связано с созданием иммунологически защищённых клеточных продуктов на основе стволовых клеток для лечения диабета первого типа. Компания также ведёт исследования in vivo редактирования генов для терапии заболеваний печени, лёгких, мышечной ткани и центральной нервной системы. Клиентами и партнёрами выступают фармацевтические корпорации, исследовательские организации и регуляторы здравоохранения в разных странах. Среди стратегических партнёров компании значатся Bayer Healthcare, Vertex Pharmaceuticals, ViaCyte, Nkarta и Capsida Biotherapeutics. Коммерциализация препаратов ведётся через партнёрские сети дистрибуции и медицинские центры, преимущественно в США и Европе. CRISPR Therapeutics занимает позицию одного из пионеров клинического применения технологии редактирования генов и конкурирует с Intellia Therapeutics, Editas Medicine и Beam Therapeutics. Компания остаётся частной, без государственного участия в капитале. История CRISPR Therapeutics связана с коммерциализацией открытий в области редактирования генома CRISPR/Cas9 и созданием компании для перевода этой технологии в клиническую практику. Штаб-квартира расположена в Цуге, Швейцария, руководит компанией Samarth Kulkarni. Акции CRISPR Therapeutics торгуются на Nasdaq под тикером CRSP, размещение состоялось в октябре 2016 года. Компания за годы развития сформировала широкую сеть партнёрств с фармацевтическими и биотехнологическими корпорациями для совместной разработки терапий.