Обзор и оценка акции Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) разрабатывает и выпускает на рынок терапевтические препараты на основе технологии РНК-интерференции. Компания создаёт лекарства, подавляющие выработку белков, вызывающих наследственные и хронические заболевания печени, нервной системы и сердца. Основной доход формируют продажи одобренных препаратов и платежи по партнёрским соглашениям с крупными фармацевтическими компаниями. Alnylam ведёт разработки в нескольких терапевтических областях: наследственные генетические нарушения, кардио-метаболические заболевания, инфекционные болезни печени, а также патологии центральной нервной системы и глаз. Компания вывела на рынок препараты ONPATTRO (патисиран) для лечения полинейропатии при наследственном транстиретиновом амилоидозе, GIVLAARI для взрослых с острой печёночной порфирией и OXLUMO (лумасиран) для терапии первичной гипероксалурии первого типа. В разработке находятся вутрисиран для лечения транстиретинового амилоидоза, зилебесиран для терапии гипертонии, кемдисиран для лечения комплемент-опосредованных заболеваний, а также кандидаты для терапии хронического гепатита В, дефицита альфа-1-антитрипсина и неалкогольного стеатогепатита. Клиентами компании выступают пациенты с редкими наследственными и хроническими заболеваниями, а препараты поставляются через специализированные аптечные сети и медицинские учреждения. Alnylam развивает партнёрскую экосистему: сотрудничает с Regeneron Pharmaceuticals в области офтальмологических и неврологических РНК-препаратов, с Sanofi Genzyme по коммерциализации терапий, а также заключает лицензионные соглашения с Novartis, Vir Biotechnology, Ionis Pharmaceuticals и другими компаниями отрасли. География продаж охватывает Северную Америку, Европу и ряд других регионов, где действуют регуляторные одобрения препаратов. Alnylam занимает позицию пионера и одного из лидеров в области РНК-интерференционной терапии, конкурируя с Ionis Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals и крупными фармацевтическими корпорациями, развивающими собственные направления генной терапии. Компания остаётся частной публичной корпорацией без государственного участия в капитале. Alnylam Pharmaceuticals основана в 2004 году в Кембридже, штат Массачусетс, где расположена её штаб-квартира. Компания вышла на биржу в том же году, разместив акции на NASDAQ под тикером ALNY. За годы работы Alnylam первой в мире получила регуляторное одобрение препарата на основе РНК-интерференции, открыв новое направление терапии. Руководит компанией Yvonne L. Greenstreet.